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國際罕見病日 | 復(fù)星醫(yī)藥持續(xù)創(chuàng)新，讓罕見被看見，讓關(guān)懷更早些
星互運營2024-03-07 08:54:49
今天是2月29日，第十七個國際罕見病日。罕見病是指發(fā)病率極低的疾病，根據(jù)世界衛(wèi)生組織定義，患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰-1‰的疾病為罕見病。在中國，根據(jù)《中國罕見病定義研究報告》將新生兒發(fā)病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數(shù)小于14萬的疾病劃入罕見病。
在人口基數(shù)龐大的中國，罕見病其實并不“罕見”，罕見病患者呼喚全社會的關(guān)注及關(guān)愛。
這些數(shù)字讓我們意識到，在全球范圍內(nèi)，罕見病的藥物研發(fā)是一項巨大而長期的挑戰(zhàn)。罕見病藥物因其極低的市場需求，有限的研發(fā)利潤以及匱乏的臨床用藥經(jīng)驗，存在研發(fā)積極性不高、治療負(fù)擔(dān)過重等問題。因此，大多數(shù)患者依然面臨診斷難、治療難和用藥難等困境，加強罕見病領(lǐng)域的研究和投入，讓罕見病的治療方案惠及更多患者尤為迫切。
作為植根中國、創(chuàng)新驅(qū)動的全球化醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)集團(tuán)，復(fù)星醫(yī)藥董事長吳以芳表示，
持續(xù)創(chuàng)新，讓每個家庭樂享健康是復(fù)星醫(yī)藥對患者、對社會不變的承諾。正因如此，復(fù)星醫(yī)藥積極投身罕見病研發(fā)這個充滿挑戰(zhàn)的領(lǐng)域，聚焦未被滿足的臨床需求而不懈努力。我們希望通過加速創(chuàng)新研發(fā)，填補罕見疾病相關(guān)治療領(lǐng)域空白，以提高創(chuàng)新治療藥物在罕見病患者中的可及性，守護(hù)更多罕見病患者健康。
目前，復(fù)星醫(yī)藥在慢性肉芽腫病、嬰兒痙攣癥、特發(fā)性肺動脈高壓等罕見病領(lǐng)域已有藥物上市，并擁有多個在研罕見疾病藥物。復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)的創(chuàng)新型小分子化學(xué)藥物FCN-159，擬用于治療多種罕見疾病，其中包括神經(jīng)纖維瘤和組織細(xì)胞腫瘤，這兩項適應(yīng)癥分別于2023年4月和7月獲得CDE突破性療法認(rèn)定。這將有望進(jìn)一步縮短藥物臨床研發(fā)周期，讓這些急需治療的病人更快獲益，減輕疾病帶來的痛苦。
慢性肉芽腫?。–GD）是一種罕見的原發(fā)性免疫缺陷病，在嬰兒期或幼兒期發(fā)病，在該疾病研究領(lǐng)域，上海復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院走在前列。該院臨床免疫科的王曉川教授于2003年確診國內(nèi)首例CGD患者。“目前每年新發(fā)患兒幾十例，到目前為止，中國確診病例超過300例。CGD主要特征為反復(fù)且嚴(yán)重的細(xì)菌和真菌感染及肉芽腫形成，最典型的臨床表現(xiàn)有反復(fù)發(fā)熱、局部化膿性炎癥，重者會危及生命?！蓖鯐源ń淌诮榻B。
復(fù)星醫(yī)藥集團(tuán)自主研發(fā)及生產(chǎn)的“注射用人干擾素γ”（商品名：克隆伽瑪?，簡稱IFNγ）CGD適應(yīng)癥于2021年獲批上市，為國內(nèi)獨家上市的CGD免疫治療藥物，為這些患兒的治療帶來希望。王曉川教授團(tuán)隊結(jié)合國外先進(jìn)經(jīng)驗，針對CGD患兒原發(fā)性免疫缺陷的疾病特點，在抗感染對癥治療的基礎(chǔ)上，添加IFNγ治療。
“目前，這些接收治療的慢性肉芽腫病兒童患者，他們的生存狀態(tài)明顯改善，嚴(yán)重感染的發(fā)生率和發(fā)生頻次大大降低。”王曉川教授表示。
隨著技術(shù)的進(jìn)步， 雖然CGD當(dāng)前唯一治愈療法為造血干細(xì)胞移植，但并非所有患者均符合移植條件、或配型無法成功、或由于費用高昂而無法承受以及考慮術(shù)后移植物抗宿主反應(yīng)風(fēng)險等多種問題，部分患者無法接受移植手術(shù)，需要長期帶病生存。
“如果患兒不滿足移植條件，需要終身用藥。他們根據(jù)自身情況進(jìn)行藥物治療，可以跟正常人一樣健康成長，回歸正常生活?！蓖鯐源ń淌诮榻B。
復(fù)星醫(yī)藥還非常關(guān)注基因治療技術(shù)在罕見病領(lǐng)域的應(yīng)用及未來前景。目前復(fù)星醫(yī)藥控股的復(fù)健資本新藥基金在基因治療方面擁有兩個在研AAV病毒載體藥物，均已在國內(nèi)開展IIT（研究者發(fā)起的臨床研究），擬分別用于治療OTOF遺傳性耳聾及廣譜性視網(wǎng)膜色素變性。
復(fù)星醫(yī)藥執(zhí)行總裁、全球研發(fā)中心CEO王興利博士表示，
我們希望通過積極推進(jìn)這些藥物盡早上市，真正幫助到罕見病患者，減輕他們的痛苦，讓他們重新回歸健康。罕見病群體作為弱勢群體，需要得到包括醫(yī)藥企業(yè)在內(nèi)社會各界更多的關(guān)注和關(guān)懷。
鏈接：星愛121守護(hù)罕見病患者
復(fù)星醫(yī)藥聯(lián)合上海復(fù)星公益金會設(shè)立星愛121專項基金，以健康關(guān)愛、科研創(chuàng)新、公益捐贈為三大方向，致力于為家庭客戶提供全方位全周期健康服務(wù)，幫助人類戰(zhàn)勝疾病，實現(xiàn)人類壽命到121歲的美好愿景。
罕見病的防治是醫(yī)療衛(wèi)生領(lǐng)域的關(guān)注話題之一，罕見病患者也成為醫(yī)學(xué)和社會關(guān)注的重要人群。復(fù)星醫(yī)藥星愛121專項基金攜手上海復(fù)星公益基金會及社會各界，凝聚愛心、奉獻(xiàn)力量，致力于守護(hù)更多罕見病患者。
2019年9月
復(fù)星醫(yī)藥加入中國罕見病聯(lián)盟。該聯(lián)盟由北京協(xié)和醫(yī)院、中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會、中國醫(yī)院協(xié)會等牽頭發(fā)起，旨在推動醫(yī)學(xué)在罕見病研究方面取得重大突破，提升罕見病防治與保障水平，促進(jìn)罕見病臨床、科研與孤兒藥開發(fā)的協(xié)同創(chuàng)新。
2020年12月
攜手上海復(fù)星公益基金會、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院，共同啟動“星芽”兒童罕見病關(guān)愛行動。目前，該項目已累計救助29名外省市來滬治療的經(jīng)濟(jì)困難的罕見病患兒，覆蓋十余種罕見病，包括慢性肉芽腫病、克羅恩病、貝赫切特綜合癥等。
2022年
發(fā)起“兒童癲癇患者關(guān)愛福利計劃“，攜手行業(yè)專家從疾病診治、患者援助、用藥保險、家庭關(guān)愛等方面減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提升藥物可及性和依從性，2022年度惠及1300名患兒。
2024年
為推動罕見病治療和全社會關(guān)愛，落實《健康上海行動（2019-2030年）》關(guān)于健康知識普及行動和人群健康促進(jìn)行動的要求，公益支持首屆上海市罕見病知識科普大賽，以知識競賽體現(xiàn)廣度，科普視頻展現(xiàn)精度，最終呈現(xiàn)醫(yī)學(xué)人文溫度，通過“三個度”激發(fā)關(guān)注罕見病的“雙提高”——提高全社會對罕見病的認(rèn)知，提高醫(yī)生對罕見病的精準(zhǔn)診療能力。參賽對象包括全市醫(yī)療機構(gòu)從業(yè)人員和罕見病患者及其家屬，以及社會各界關(guān)心罕見病的熱心人士，大賽形式包括知識競賽與科普視頻兩大類。該大賽由上海市健康促進(jìn)委員會辦公室、上海市醫(yī)師協(xié)會罕見病專業(yè)委員會、上海市健康促進(jìn)中心、上海市罕見病防治基金會主辦。
注1：數(shù)據(jù)來源《2022中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》
內(nèi)容來源：復(fù)星醫(yī)藥
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